核酸藥物是一種從基因轉(zhuǎn)錄后、蛋白質(zhì)翻譯前階段進行調(diào)控的療法，作用于蛋白質(zhì)合成上游。與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，核酸藥物具有設(shè)計簡便、研發(fā)周期短、靶向特異性強、治療領(lǐng)域廣泛和長效性等優(yōu)點，目前在遺傳疾病、腫瘤、病毒感染等疾病的治療上應(yīng)用廣泛，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。

　　核酸藥物可主要分為寡核苷酸藥物和mRNA兩大類。目前，全球核酸藥物的研發(fā)已經(jīng)進入了快車道，據(jù)Becon數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計（數(shù)據(jù)至2023.10），目前全球共有1519條寡核苷酸在研管線，1270條mRNA在研管線。

　　Cytiva從1986年推出第一款合成儀至今，在核酸藥物領(lǐng)域已深耕數(shù)十載，持續(xù)創(chuàng)新，推出多款研發(fā)級別的儀器，以滿足早研用戶的研發(fā)需求，加速中國核酸藥物的不斷創(chuàng)新。

　　寡核苷酸藥物解決方案

　　1.1 寡核苷酸合成儀

　　Cytiva ?KTA oligosynt寡核苷酸合成儀是一款緊湊、全自動的寡核苷酸合成儀，專為實驗室研究和工藝開發(fā)打造。該系統(tǒng)運行穩(wěn)健，合成效率高，支持高質(zhì)量地轉(zhuǎn)移到更大規(guī)模的寡核苷酸合成儀。該系統(tǒng)兼容各種柱式反應(yīng)器，從小規(guī)模的1.2 ml，6.3 ml合成柱到Axitide 50和FineLINE 35/70合成柱，可以用于10 μmol到12 mmol的大范圍合成。

　　系統(tǒng)優(yōu)勢

　　靈活滿足科研和早期研發(fā)需求：

　　適用于大部分核酸類型：兼容大部分寡核苷酸化學(xué)合成，包括鎖核酸 (LNA)、RNA、修飾RNA (2’-OMe, 2’-fluoro, 2’-amino)、和肽核酸 (PNA) 。

　　針對不同類型的核酸類型，有豐富的合成數(shù)據(jù)和預(yù)置的合成方法。

　　跨度更廣的合成規(guī)模 (10 μmol-12 mmol) 適合早研不同規(guī)模的需要。

　　豐富的傳感器和開放的系統(tǒng)軟件平臺，方便用戶靈活編輯合成方法配方，降低研發(fā)初期對于合成經(jīng)驗的依賴。

　　優(yōu)化的系統(tǒng)設(shè)計，使用便捷

　　占地小于0.5平米，設(shè)計緊湊，可便捷安放于科研實驗室的通風(fēng)櫥內(nèi)。

　　試劑閥門，操作平臺外置，操作維修便利。

　　16個單體入口，靈活滿足工藝需求。

　　高效合成，系統(tǒng)穩(wěn)定，節(jié)約成本和時間

　　優(yōu)化的死體積，提升合成效率。

　　高精度的泵，傳感器保障耦合效率，降低單體消耗，提升粗品純度和收率。

　　過流合成技術(shù)，提升單體利用率，提高合成效率，節(jié)省反應(yīng)時間。

　　助力快速放大的硬件和工藝?yán)ǖ募夹g(shù)支持

　　來自于遍布全國的服務(wù)團隊的快速響應(yīng)支持2小時報修，及時解決硬件系統(tǒng)問題。

　　來自于中國本地和全球的工藝專家團隊迅速給到設(shè)備，工藝的指導(dǎo)。

　　1.2 寡核苷酸固相合成載體

　　Primer Support 5G是來自Cytiva用于合成寡核苷酸的第五代固相載體。這種載體支持優(yōu)化合成長度達70個堿基的DNA和RNA寡核苷酸。載體的基本粒子由交聯(lián)聚苯乙烯組成，具有較高的粗純度和合成收率。

　　產(chǎn)品優(yōu)勢：

　　高載量：對于DNA和RNA寡核苷酸的合成，DNA和RNA的載量分別為350 μmol/g和300 μmol/g。

　　合成成本低：高載量，低雜質(zhì)，節(jié)省了合成時間，提升了合成效率。

　　易于放大：PrimerSupport 5G固相載體具有從科研到工業(yè)規(guī)模的可放大性。

　　提供定制服務(wù)：Cytiva為DNA和RNA提供固相載體定制服務(wù)，幾乎可以適用您選擇的任何分子。

　　除了寡核苷酸合成解決方案，Cytiva還提供支持寡核苷酸生產(chǎn)流程的整體解決方案，包括?KTA系列層析設(shè)備搭配FineLINE和Axichrom層析柱用于合成后的層析純化；和Uniflux系列，白馬系列，P系列A系列超濾設(shè)備用于超濾換液，以及智能機器人灌裝平臺。Cytiva的制造解決方案是為卓越的運營而設(shè)計的，特別是在擴大到大規(guī)模的GMP生產(chǎn)時，Cytiva以更好的質(zhì)量，更優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品和服務(wù)與您一同努力實現(xiàn)寡核苷酸療法的美好愿景。

　　脂質(zhì)納米顆粒制備設(shè)備

　　2.1 NanoAssemblr Spark 納米藥物遞送系統(tǒng)

　　用于制備20-250 μl的脂質(zhì)納米顆粒，適用于小體積研發(fā)及LNP技術(shù)最前期的概念項目的探究。

　　產(chǎn)品優(yōu)勢：

　　占地面積小：Spark系統(tǒng)專為在無菌超凈臺中操作而設(shè)計。

　　快速制備：10秒內(nèi)就可制備出一個配方，可在數(shù)小時內(nèi)制備出數(shù)百個配方。

　　節(jié)省原料：先進的微流控技術(shù)可以實現(xiàn)微升規(guī)模的配方制備，幾乎完全回收樣品。

　　2.2 NanoAssemblr Ignite+納米藥物遞送系統(tǒng)

　　用于制備1 mL-60 mL的脂質(zhì)納米顆粒，適用于臨床實驗早期規(guī)模。

　　產(chǎn)品優(yōu)勢

　　設(shè)備穩(wěn)定：批間差穩(wěn)定，不同批次間的流速和體積誤差在±2%以內(nèi)。

　　制備高效：完成一次制備僅需不到一分鐘，快速優(yōu)化出最佳配方。

　　操作靈活：可設(shè)置總流速，流速比，稀釋比，廢液體積等多個參數(shù)。

　　2.3 GenVoy-ILM脂質(zhì)混合物

　　使用方便：預(yù)先優(yōu)化的脂質(zhì)混合物，設(shè)計用于封裝RNA（mRNA，gRNA，siRNA，miRNA和tRNA）于LNP中?？梢愿咝У投镜貙NA有效地送到細(xì)胞中。

　　全周期覆蓋：作為開發(fā)RNA藥物的有效工具，可用于藥物開發(fā)的各個階段，從發(fā)現(xiàn)到后期臨床前研究。

　　配方優(yōu)化：專門為NanoAssemblr平臺做了最成熟的優(yōu)化，包含4種確定比例的脂質(zhì)成分，用于制備和有效包封RNA的工程化LNP。